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Leukemia：基于CRISPR的基因疗法为白血病治疗带来希望 [行业新闻]

: 丹麦奥胡斯大学的研究人员近日利用CRISPR-Cas9系统开发出一种基因疗法，可以阻止这种侵袭性AML亚型的细胞分裂，为AML的治疗提供了一种很有前景的治疗方法。[查看]; http://www.cxbio.com/Article/leukemiajycrisprdjyl_1.html

Circulation Res：基因疗法可有效治疗巴氏症候群 [行业新闻]

: Barth综合征是男性儿童中一种罕见的代谢疾病，是由称为TAZ的基因突变引起的。Barth综合征会导致威胁生命的心力衰竭症状产生，并导致骨骼肌以及免疫反应的虚弱并损害身体生长。波士顿儿童医院的一项新研究表明，基因治疗可以预防或逆转因Barth综合征引发的心脏功能障碍。[查看]; http://www.cxbio.com/Article/circulationresjylfky_1.html

获欧盟委员会支持首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市 [行业新闻]

: 欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对其在研基因疗法Zynteglo（前称LentiGlobin）的上市授权申请（MAA）表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症（TDT）患者。[查看]; http://www.cxbio.com/Article/homwyhzcskdzhpxzjylf_1.html

致命罕见病有望迎来首款基因疗法已启动临床试验 [行业新闻]

: 日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeutics合作，为肢带型肌营养不良症（LGMD）开发首个矫正基因疗法。他们的目标是向骨骼肌和心肌中递送一种基因，使β-肌聚糖（β-sarcoglycan）实现有力的功能性表达，该蛋白质的缺乏会导致LGMD2E。该试验中第1队列的首位患者于10月开始接受治疗，估计其余患者将在今年内完成治疗。[查看]; http://www.cxbio.com/Article/zmhjbywylskjylfyqdlc_1.html

有效率97%，AAV5基因疗法可不受免疫系统影响 [行业新闻]

: uniQure公司的基因疗法AMT-060使用5型腺相关病毒（AAV5）将特异性在肝脏细胞中表达的Factor IX基因注入患者体内。通过一次注射就可以使患者在相当长一段时间内稳定地表达因子IX，从而使患者在无需定期输血的情况下，维持自主凝血功能，显着改善患者生活质量。该疗法已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。[查看]; http://www.cxbio.com/Article/yxl97aav5jylfkbsmyxt_1.html

厉害了！新型CAR-T疗法可抑制HIV感染 [行业新闻]

: 在刚刚过去的2017年，FDA批准了第一个针对癌症的基因疗法——CAR-T疗法。近日，科学家们报告说，同样的基因工程细胞技术在实验室动物中显示出抑制HIV感染的能力，甚至有可能根除HIV。虽然这项研究样本很小，只在两只平顶猴以及实验室培养的细胞上测试了基因工程“CAR”细胞的作用，但是，研究结果预示，在发展艾滋病疫苗的30年无功努力之后，人们可能有了协助免疫系统对抗HIV感染的新方法。[查看]; http://www.cxbio.com/Article/lhlxxcartlfkyzhivgr_1.html

PNAS：科学家或成功实现利用基因疗法来治疗阿尔兹海默氏症 [行业新闻]

: 日前，来自帝国理工学院的研究人员通过利用病毒将特殊的基因片段运输到小鼠大脑中，从而成功抑制小鼠患阿尔兹海默氏症[查看]; http://www.cxbio.com/Article/pnaskxjhcgsxlyjylflz_1.html

首个治疗儿童疾病的Strimvelis基因疗法在欧洲获批 [行业新闻]

: 近日，世界首个用于儿童治疗的基因疗法获得欧盟委员会(European Commission)批准，这项名为Strimvelis的基因疗法或将开启儿童疗法研究的新时代，相关研究刊登于国际杂志Blood上。该疗法可以治疗重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）的患儿，这种疾病是一种非常罕见的儿童疾病，其在患儿受影响的极短时间内往往具有明显的致死率。[查看]; http://www.cxbio.com/Article/sgzletjbdstrimvelisj_1.html

科学家创建首个常见遗传形式ALS转基因小鼠模型 [行业新闻]

: 洛杉矶，2015年12月2日——科学家们已经创造出最常见遗传形式肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的第一个转基因小鼠模型。这项工作也为这种形式的ALS提供了希望：可能有朝一日被基因疗法所逆转。[查看]; http://www.cxbio.com/Article/kxjcjsgcjycxsalszjyx_1.html

警惕定制婴儿！联合国呼吁暂停人类基因“编辑” [行业新闻]

: 联合国教科文组织下属的国际生物伦理学委员会（IBC）说，基因疗法可能成为“医学史上的一个分水岭”，而基因组编辑“无疑是最有希望造福全人类的科学事业之一”。[查看]; http://www.cxbio.com/Article/jtdzyelhghyztrljybj_1.html