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- 日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeutics合作，为肢带型肌营养不良症（LGMD）开发首个矫正基因疗法。他们的目标是向骨骼肌和心肌中递送一种基因，使β-肌聚糖（β-sarcoglycan）实现有力的功能性表达，该蛋白质的缺乏会导致LGMD2E。该试验中第1队列的首位患者于10月开始接受治疗，估计其余患者将在今年内完成治疗。[查看]
- http://www.cxbio.com/Article/zmhjbywylskjylfyqdlc_1.html
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